由于捐獻(xiàn)器官來(lái)源嚴(yán)重短缺，如今梅奧診所的科學(xué)家開(kāi)了一種新型療法來(lái)治療肝臟疾病的患者，相關(guān)研究發(fā)表在了雜志Science Translational Medicine上，文章中研究者在不采用器官移植的前提下，利用了一種新型方法來(lái)糾正患者機(jī)體的代謝障礙。

研究人員檢測(cè)了特殊基因療法對(duì)患有1型遺傳性酪氨酸血癥(hereditary tyrosinemia type 1， HT-1)的豬的治療效果，1型遺傳性酪氨酸血癥是一種由于特殊酶類(lèi)缺失引發(fā)的機(jī)體代謝障礙，該病的常見(jiàn)療法就是利用特殊用藥方案來(lái)治療，但對(duì)于很多患者都沒(méi)有效果，而且長(zhǎng)期用藥的安全性也是未知的。

研究者Raymond Hickey博士說(shuō)道，肝臟移植是*1型遺傳性酪氨酸血癥的*療法，1型遺傳性酪氨酸血癥往往會(huì)伴隨進(jìn)行性的肝臟疾病；因此利用新方法來(lái)治療HT1和其它代謝疾病獲將可以幫助患者避免進(jìn)行肝臟移植，并且可以拯救許多患者的生命。

通過(guò)基因療法治療，被糾正的肝臟細(xì)胞就會(huì)被移植到患病肝臟中從而正常產(chǎn)生特殊酶類(lèi)，研究者表示，這種療法是利用患者自身細(xì)胞的細(xì)胞移植療法的一種新形式，因此患者并不需要服用免疫抑制藥物，同時(shí)還能避免免疫抑制藥物所帶來(lái)的副作用。在豬體內(nèi)進(jìn)行這種基因療法就可以改善豬HT1的癥狀，從而有效抑制肝臟衰竭的發(fā)生，同時(shí)利用核成像技術(shù)也可以通過(guò)一種非侵入性的成像過(guò)程來(lái)幫助科學(xué)家們有效監(jiān)測(cè)糾正細(xì)胞的繁殖擴(kuò)散情況。

zui后研究者Hickey表示，遭受先天性肝臟代謝紊亂的兒童或許會(huì)因這種新型基因療法而獲益，目前有超過(guò)五分之一患兒的肝臟移植都是因?yàn)榇x疾病的影響。本文研究中，研究者還檢測(cè)了利用細(xì)胞運(yùn)輸慢病毒載體治療肝臟疾病的效果，慢病毒載體是一種傳統(tǒng)用于治療血液障礙的療法載體。