人類中的很多突變都與基因突變相關(guān)。例如，白化病是因為酪氨酸酶基因上的點突變導(dǎo)致酪氨酸酶功能異常，從而導(dǎo)致了黑色素合成障礙。還有一些病癥涉及到多種基因突變導(dǎo)致的功能障礙。如果能夠使用某種的基因編輯方法，修補這些基因突變，從理論上講，就可以一定程度緩解病情。而人類T細胞的基因突變導(dǎo)致其功能異常，會導(dǎo)致很多病癥的出現(xiàn)或者加重。針對T細胞的基因改造，對于癌癥的免疫治療、艾滋病、免疫缺陷病、自身免疫病，都可能會帶來新的希望。美國加州舊金山的科學(xué)家們使用CRISPR/Cas9系統(tǒng)成功改造了人類T細胞基因組，相關(guān)進展發(fā)表在《美國科學(xué)院院刊》。他們利用Cas9對初級淋巴細胞的成功改造，是基因工程治療真正用于疾病治療的開端，具有里程碑式的意義。

針對T淋巴細胞的基因改造的設(shè)想早已提出，并且從理論上，科學(xué)家們認為改造T淋巴細胞可能可以用于癌癥等多種疾病的治療。然而，改造T淋巴細胞的基因組并非易事，只有很少的細胞能夠完成基因組編輯。基因改造系統(tǒng)需要敲除T淋巴細胞內(nèi)的一些基因，加入一些基因進入基因組，還需要修復(fù)一些突變的基因位點。的這個研究，使用Cas9系統(tǒng)，引起CXCR4蛋白的編碼基因被隨機插入堿基或者堿基丟失突變，而表達降低。這種CXCR4蛋白是HIV病毒識別T淋巴細胞的關(guān)鍵因子。而且，他們還使用Cas9系統(tǒng)引入堿基突變，可以在初級淋巴細胞中改造CXCR4和PD-1的基因。可以導(dǎo)致這兩種蛋白質(zhì)表達下降。PD-1蛋白的表達下降可以導(dǎo)致T淋巴細胞更好地識別惡性癌細胞，增加免疫系統(tǒng)的抗癌能力。實驗使用的Cas9系統(tǒng)的核酸酶（RNPs）是在細胞外組裝完成的，然后使用電擊穿孔的方法，導(dǎo)致細胞膜增加通透性，核酸酶進入細胞后完成基因改造。

通過Cas9改造后，有大約40%的細胞CXCR4蛋白表達下調(diào)。使用深度測序的方法分析這些細胞的基因組發(fā)現(xiàn)，他們的Cas9改造實現(xiàn)了20%的基因編輯效率。即使用50pmol和100pmol的同源定向修復(fù)模板（HDR），分別可以到達22%和18%的細胞被成功改造并蛋白表達下降。這表明了這個系統(tǒng)可以很完成針對T淋巴細胞的基因組改造（基因敲除和基因嵌入）。針對改造成功和未成功改造的T淋巴細胞，使用針對低CXCR4表達量的特性選出那些基因編輯過的細胞。富集之后的細胞，通過某些處理，再重新導(dǎo)入人體，可能可以作為抗腫瘤或者艾滋病的新的免疫治療方法。

使用Cas9系統(tǒng)針對T淋巴細胞基因組的改造，比起針對胚胎的基因改造的倫理問題更小。因為，改造的這些細胞一般不會傳遞到下一代，因此審核不會太嚴格。此外，還有很多醫(yī)藥公司等著這樣的基因改造，而針對T淋巴細胞改造后設(shè)法輸入人體的研究已經(jīng)有了很多的技術(shù)積累。這個研究的作者們認為，在更加嚴謹?shù)赝瓿苫蚋脑旌统浞挚紤]安全性之后，就可以很快用于臨床的實驗，因此在治療癌癥、艾滋病和自身免疫病等領(lǐng)域?qū)兄浅９饷鞯那熬癶zC363Hu    人染色框同源物3(CBX3)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Chromobox Homolog 3 (CBX3) 
hzF046Hu    人核糖體蛋白L6(RPL6)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Ribosomal Protein L6 (RPL6) 
hzN237Hu    人肝細胞癌相關(guān)蛋白1(HCRP1)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for HepatoHZllular Carcinoma Related Protein 1 (HCRP1) 
hzJ683Hu    人順烏頭酸酶1(ACO1)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Aconitase 1 (ACO1) 
hzP657Hu    人瘤變抑制因子14(ST14)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Suppression Of Tumorigenicity 14 (ST14) 
hzF878Hu    人分泌型卷曲相關(guān)蛋白4(SFRP4)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Secreted Frizzled Related Protein 4 (SFRP4) 
hzE914Hu    人沉默調(diào)節(jié)蛋白4(SIRT4)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Sirtuin 4 (SIRT4) 
hzK411Hu    人正五聚蛋白3(PTX3)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Pentraxin 3, Long (PTX3) 
hzC065Hu    人透明質(zhì)酸介導(dǎo)運動因子受體(HMMR)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Hyaluronan Mediated Motility ReHZptor (HMMR) 
hzN468Hu    人血管生成素樣蛋白6(ANGPTL6)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Angiopoietin Like Protein 6 (ANGPTL6) 
hzQ258Hu    人封閉蛋白9(CLDN9)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Claudin 9 (CLDN9) 
hzH019Hu    人轉(zhuǎn)酮醇酶(TKT)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Transketolase (TKT) 
hzL256Hu    人含堿性螺旋環(huán)螺旋域蛋白B8(BHLHB8)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Basic Helix Loop Helix Domain Containing Protein B8 (BHLHB8) 
hzB683Hu    人Duffy血型趨化因子受體(DARC)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Duffy Blood Group Chemokine ReHZptor (DARC) 
hzC605Hu    人X-框結(jié)合蛋白1(XBP1)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for X-Box Binding Protein 1 (XBP1) 
hzC600Hu    人牛痘相關(guān)激酶1(VRK1)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Vaccinia Related Kinase 1 (VRK1) 
hzD543Hu    人細胞色素P450家族成員24A1(CYP24A1)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Cytochrome P450 24A1 (CYP24A1) 
hzH363Hu    人質(zhì)膜膜泡關(guān)聯(lián)蛋白(PLVAP)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Plasmalemma Vesicle Associated Protein (PLVAP) 
hzA683Hu    人Toll樣受體6(TLR6)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Toll Like ReHZptor 6 (TLR6) 
hzH006Hu    人丙糖磷酸異構(gòu)酶1(TPI1)ELISA試劑盒原理    ELISA Kit for Triosephosphate Isomerase 1 (TPI1)