糖尿病是一種以血糖升高為特征的代謝性疾病。當機體無法生產足夠的胰島素或者對胰島素產生抵抗的時候，就會出現二型糖尿病。家族病史和不健康的生活方式，會提高二型糖尿病的患病風險。近年來二型糖尿病患者的人數急劇攀升，我國的糖尿病發病自2000年以來也進入了快速增長期。

研究人員發現，組蛋白乙酰轉移酶（HAT）在糖尿病相關基因TXNIP的調控中起到了關鍵作用。他們通過CRISPR/Cas9技術“關閉”這種酶，成功減少了細胞死亡，增加了胰島β細胞的胰島素生產。

細菌一直在與病毒或入侵核酸進行斗爭，為此它們演化出了多種防御機制，CRISPR–Cas9適應性免疫系統就是其中之一。規律成簇的間隔短回文重復CRISPR與內切酶Cas9的組合，可以在引導RNA的指引下，靶標并切割入侵者的遺傳物質。2012年研究者們利用這一特點，將CRISPR系統制成了強大的基因組編輯工具。

研究人員發現，在血糖水平高的情況下HAT會導致β細胞死亡，減少胰島素的生產。他們比較了二型糖尿病患者與健康人的胰島。研究顯示，糖尿病細胞的HAT活性比健康細胞高兩倍。于是，研究人員想去除這種酶的功能，分析它對糖尿病有何影響。

他們在大鼠的胰島素生產細胞中用CRISPR/Cas9去除HAT基因的活性。這樣的操作成功使TXNIP基因活性降低，減少了細胞死亡，增加了胰島素生產。這項研究表明，HAT在TXNIP調控中起關鍵作用，靶標這一機制可以改善胰島素分泌和避免細胞死亡。

在基因組編輯技術的幫助下，科學家們現在向治愈鐮狀細胞病邁進了關鍵一步。他們用CRISPR-Cas9對患者造血干細胞進行基因組編輯，校正了較高比例的造血干細胞，足以在患者體內產生實質性的益處。

胰腺導管腺癌（PDA）是胰腺癌的一個主要類型，它擁有抵御*的物理屏障，能誘導多種免疫抑制。多倫多大學的研究人員zui近通過全基因組CRISPR–Cas9篩選找到了PDAC細胞的弱點。

白血病是一種造血系統的惡性腫瘤，俗稱“血癌”。急性髓性白血病AML是比較常見的一種白血病，現有治療藥物在臨床上的效果并不理想。研究所改良了CRISPR基因編輯技術，并用該技術找到了大量治療AML的新靶標。