新技術“剪貼”基因治療遺傳病

美國研究人員6月26日在英國《自然》雜志上報告說，他們在實驗鼠體內實現了通過“剪切”和“粘貼”基因來治療血友病。這一技術有望用于治療其他遺傳病。

英國《自然》雜志刊登報告說，美國費城兒童醫院等機構的研究人員用這種方法有效治療了患有血友病的實驗鼠。血友病是由基因變異引起的一種遺傳病，患者血液中缺少凝血物質，往往有個小傷口就會流血不止，通常只能采取注射凝血物質的方法來進行治療。本次研究中的實驗鼠患有乙型血友病，是由基因變異導致肝臟細胞不能產生一種凝血物質引起。

研究人員用病毒作為載體，將一種名為“鋅指核酸酶”的物質送入活體實驗鼠的肝臟細胞中。鋅指核酸酶是基因學中所用的“剪刀”，可用于剪斷DNA（脫氧核糖核酸）鏈條，研究人員用它地剪除了細胞DNA中基因序列上發生變異的部分。隨后，再用病毒作為載體，將一段正確的基因序列送入細胞中，細胞在修復DNA鏈條的同時也就“粘貼”好了正確的基因序列。

結果顯示，用這種方法治療的實驗鼠，體內相應凝血物質的量可恢復到正常數量的5%左右，其血液也能較快自行凝結。領導研究的凱瑟琳·海伊說，在相應凝血物質的量恢復到5%的情況下，血友病癥狀已大大減輕，如果不是動手術等情況，一般不會出現嚴重的出血不止現象。

此前研究人員只對試管中的細胞“剪貼”過基因，這是成功在活體動物體內進行類似操作。經過8個月的觀察，實驗鼠肝臟未出現異常。研究人員因此認為，本次成果原則上證明了基因“剪貼”療法的有效性，將來也許可用于治療多種遺傳疾病。