生物技術行業組織（BIO）和機構調研服務公司BioMedTrackerzui近聯合開展的一項調查研究顯示，在7大治療領域中，*藥物的Ⅲ期試驗成功率zui低，在7年內只有34%的抗癌候選藥物順利通過了Ⅲ期試驗的評價。位居倒數第二的是*藥物，Ⅲ期試驗成功率為46%；自身免疫藥物的成功率zui高，達到了63%。
而且，抗癌藥的Ⅱ期試驗成功率也位居倒數第二，只比成功率zui低的*藥物高1%。
這項調查研究對BioMedTracker數據庫中2003年底~2010年底超過4200種藥物的臨床研究狀況進行了分析，共涉及7300余種適應證。研究涉及美國以通過審批為目的開展藥物研發工作的各類企業，涵蓋大型制藥企業和小型生物技術企業、國營企業和私營企業。
2月15日，在紐約召開的BIO CEO和投資者大會上，臨床試驗成功率小組討論中報告了這項調查的結果總結。BIO稱，隨后將發表完整的調查報告。
對于所有藥物和生物制劑，從Ⅰ期試驗到zui終通過FDA審批的總成功率大約在9%左右，主要適應證的成功率遠遠高于次要適應證，分別為14.5%和3.2%。
抗癌藥的成功率低于平均水平。按主要適應證計算，癌癥治療領域的總成功率為11%，位居倒數第二，略優于*領域。若按次要適應證計算，癌癥治療領域從Ⅰ期試驗到zui終獲批的成功率只有2%，在這一指標上，內分泌和呼吸治療領域的成功率zui低。
按主要適應證計算，感染性疾病領域的總成功率zui高，達到了15%；若按次要適應證計算，自身免疫性疾病領域的總成功率zui高，達到了7%。
失敗原因待分析
這項調查還對癌癥治療領域的總成功率進行了細分，頭頸癌治療藥物的成功率zui高，達到了19%；其次是腎細胞癌，成功率為15%；非小細胞肺癌治療藥物的成功率zui低，只有2%。
BioMedTracker生物技術行業分析師Michael Hay在公布調查結果的新聞發布會上說：“特別值得注意的是，雖然癌癥是藥物研發zui活躍的領域，但抗癌藥要成功進入臨床是zui難的。”
2月8日，FDA腫瘤藥物咨詢委員會書面認可了FDA提出的嚴格把握快速審批標準的若干項提案，建議普遍要求申請方開展隨機試驗而非單組試驗，并開展范圍更廣的上市后研究以證實藥物的臨床療效。
癌癥治療領域的成功率很低，加之針對這類藥物的監管標準也日趨嚴格，這可能會令大型制藥企業、生物技術企業和風險投資家暫停向失敗率zui高的癌癥適應證研究領域投資。
會上也指出了這項調查的幾點局限性，其中包括時間跨度問題，在這7年內沒有取得進展以及仍在繼續開展某一階段試驗的臨床研究項目都沒有納入成功率的計算。而且也沒有分析失敗的原因，比如是出于經濟原因還是由于數據太差。
