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自身免疫性疾病新機制
點擊次數：913 發布時間：2018-4-8
北京大學人民醫院血液病研究所黃曉軍教授團隊研究了激素無效型免疫性血小板減少的全新發病機制及其臨床治療策略。研究成果以“Atorvastatin Enhances Bone Marrow Endothelial Cell Function in Corticosteroid-Resistant Immune Thrombocytopenia Patients（*能夠改善激素無效型免疫性血小板減少患者的骨髓血管內皮細胞功能）”為題，于2018年3月16日作為當期封面焦點文章發表在血液學期刊Blood（《血液》）雜志上，北京大學人民醫院血液病研究所孔圓副教授為本文*作者，黃曉軍教授為通訊作者。
免疫性血小板減少通常被認為是一種自身免疫性疾病，其特征是外周血小板破壞的增多及血小板產生的減少。糖皮質激素是免疫性血小板減少患者常用的一線治療，但是仍有15-50%患者出現激素治療無效或激素依賴，統稱激素無效型免疫性血小板減少。激素無效型免疫性血小板減少發病機理尚不明確、缺乏有效的臨床干預策略，是亟待解決的重要臨床科學問題。
在前期工作基礎上，黃曉軍教授帶領團隊利用原代骨髓血管內皮祖細胞-巨核細胞體外研究平臺，通過前瞻性配對臨床隊列研究以及前瞻性小樣本臨床研究，闡明：1.骨髓血管內皮祖細胞數量與功能損傷參與激素無效型免疫性血小板減少的發生；2.*可通過修復激素無效型免疫性血小板減少患者受損血管內皮祖細胞的數量和功能，部分修復巨核細胞功能損傷；3.激素無效型免疫性血小板減少患者口服*治療的安全性和有效性。該項研究從骨髓血管內皮祖細胞角度揭示了激素無效型免疫性血小板減少的全新發病機制及其臨床干預策略，將為建立激素無效型免疫性血小板減少患者的新型防治體系奠定理論基礎，有望改善臨床預后，為激素無效型免疫性血小板減少患者帶來福音。
Blood雜志特邀加拿大麥克馬斯特大學（McMaster University）伊薩克·納茲（Ishac Nazy）教授和美國賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）亞當·庫克爾（Adam Cuker）教授在本期Blood雜志配發述評：“黃曉軍教授課題組工作提示，免疫性血小板減少不僅僅是一種疾病，而且是一類存在多種發病機制的異質性疾病，該項工作不僅開創了免疫性血小板減少新的研究領域，而且為免疫性血小板減少的臨床干預提供了潛在的全新治療策略，為前瞻性隨機對照研究的開展奠定了基礎”。