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《柳葉刀》雜志上發表了的一項新研究,證實了人胚胎干細胞(hESC)移植的中安全性和耐受性。
這項研究通過hESC移植,對18位不同類型的黃斑變性患者進行了治療,希望能夠改善他們嚴重受損的視力。結果顯示,細胞移植在三年后依然安全,有超過一半患者恢復了一定的視力。
“胚胎干細胞有能力成為機體內任何類型的細胞,不過細胞移植是個比較復雜的問題,有形成畸胎瘤和出現免疫排斥的風險,”這項研究的,Advanced Cell Technology公司的Robert Lanza教授說。“正因如此,首先從這一技術中獲益的,是眼睛這樣的免疫豁免區域(不產生強免疫應答)。”
研究人員將hESC分化成為視網膜色素上皮細胞,并其移植到18位患者的體內(9名Stargardt黃斑變性患者和9名干性年齡相關黃斑變性患者)。在發達國家,Stargardt黃斑變性和干性年齡相關黃斑變性分別是青少年和成年人失明的主要原因。目前這些疾病還缺乏有效的治療方法,患者視網膜的感光細胞會zui終*退化而導致失明。
研究人員給這些患者的視網膜下注射了三種劑量的視網膜細胞(50,000、100,000和150,000個細胞)。后續研究顯示,人體在移植37個月后,仍能很好的耐受這些源自hESC的細胞。研究人員沒有在接受治療的眼睛中檢測到任何安全性問題(比如高度擴增和排斥)。患者的不良反應主要與手術操作和免疫抑制有關,與hESC沒什么關系。
研究表明,18位接受移植的患者中,有十人的視力出現了實質性改善。而未接受移植的人,視力沒有出現類似的改善。
這項研究的另一位,Jules Stein眼科中心的Steven Schwartz教授指出,這項研究向人們展示了hESC治療進程性視力喪失的安全性和潛力,是hESC用于臨床治療的重要一步。”
Wake Forest大學再生醫學研究所的Anthony Atala在評論文章中寫道,Schwartz等人的工作是一項重要的成就。胚胎干細胞移植一路走來并非一帆風順。自1998年發現hESC以來,政治、倫理和科學爭論就一直沒有平息。現在研究表明,用源自hESC的細胞治療患者,安全性和有效期可以長達三年……雖然hESC和誘導多能干細胞治療在廣泛應用之前還有很多工作要做,但人們顯然已經走上了正軌。
原文檢索:
Steven D Schwartz, Carl D Regillo, Byron L Lam, Dean Eliott, Philip J Rosenfeld, Ninel Z Gregori, Jean-Pierre Hubschman, Janet L Davis, Gad Heilwell, Marc Spirn, Joseph Maguire, Roger Gay, Jane Bateman, Rosaleen M Ostrick, Debra Morris, Matthew Vincent, Eddy Anglade, Lucian V Del Priore, Robert Lanza. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt’s macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. The Lancet, 15 October 2014; DOI:10.1016/S0140-6736(14)61376-3
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