科研試劑廠家-齊一生物

5 月 16 日在《柳葉刀》上發表的研究報道了一種令人興奮的新方法，科研人員利用不能引起疾病的病毒作為基因載體，注入眼睛。病毒穿視網膜細胞并沉積一個基因，將基因轉化為工廠，用于生產名為 sFLT01 的治療性蛋白質。

AMD 患者視網膜中血管內皮生長因子（VEGF）的產生增加與該病直接相關。目前的治療需要將蛋白質直接注射到眼睛中，結合和滅活 VEGF，以減少黃斑中的液體并改善視力。然而，治療性蛋白質在一個月內就會分解，因此 AMD 患者通常需要每六至八周返回診所進行更多的注射，以避免視力下降。眼科專家說，這種頻繁的注射極為不適，很多患者放棄或不能忍受治療而導致后期失明。

因為病毒自然地穿透細胞并留下遺傳物質，所以研究人員將其靶向引入視網膜細胞，為其提供產生 sFLT01 的基因。因此，視網膜細胞成為產生治療性蛋白質的工廠，這潛在地消除了重復注射它的需要。

約翰霍普金斯大學醫學院眼科醫生 George S. 和 Dolores D. Eccles 教授說道，“這項初步研究是邁向新方法的一個小而有希望的一步，不僅可以減少醫生的工作量，還可以降低患者重復注射蛋白的不適，并且可能會改善結果，因為需要抑制 VEGF 才能保留視力，而頻繁的注射蛋白難以實現。”

1 期臨床試驗涉及 19 名男性和女性，他們均為 50 歲以上的 AMD 患者。參與者被分為五個不同的組，研究人員檢查各組至少 4 周的不良反應跡象，然后再向下一組施用較高劑量。病毒沉積基因后，細胞開始分泌與 VEGF 結合的 sFLT01，阻止其刺激異常血管的滲漏和生長，目標是感染病毒的視網膜細胞可以產生足夠的 sFLT01 以*停止 AMD 的進展。

在監測前三組發現無劑量限制性毒性后，研究人員對 10 名參與者進行了zui大劑量治療，未發現嚴重副作用。研究人員表示，即使是zui高劑量，治療也是相當安全的，我們發現我們的患者幾乎沒有不良反應。

結果顯示，在十一名患者中，四人顯示出顯著的改善。 Campochiaro 說，眼睛中的液體量從下降明顯到幾乎沒有，就像的標準治療所觀察到的那樣。此外，另外兩名參與者顯示眼睛液體量的部分減少。五名參與者顯示沒有降低液位。令人驚訝的是，研究人員說，他們發現所有沒有改善的患者都有預先存在的抗 AAV2 病毒的抗體。

從這一結果可以看出，研究人員得出結論，即使進一步的研究肯定了其基因治療的安全性和價值，但是使用起來可能會有限制。那是因為據估計，相當一部分人口已經感染了 AAV2 屬相關病毒，并且已經建立了免疫力。研究人員認為，在這些患者中，免疫系統可以在病毒插入治療基因之前破壞病毒。科研人員尚不知道血清抗體是否是一個障礙，所以后期還需要進行其他研究。