近日，《細胞》雜志報道，首對靶向基因編輯猴在中國出生，完成這一工作的研究人員來自南京醫(yī)科大學生殖醫(yī)學國家重點實驗室、云南省靈長類生物醫(yī)藥研究重點實驗室和南京大學。猴子屬靈長類動物(Non-human Primates)，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風險。未來有望定向改造人類基因，治療基因疾病。

研究人員采用的是基因編輯技術Crispr，可以對目標DNA進行插入、刪除或重寫，類似計算機編輯文字一樣對物種基因進行編輯，而且成功率較高。這次中國研究人員的研究證明，不僅可以利用Crispr技術地編輯靈長類基因、，還能培育出個體。

研究人員首先給猴胚胎細胞注射定制的RNA，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導至期望的突變位點，引導修改3個基因：一個是調節(jié)代謝的基因Ppar-γ，一個是調節(jié)免疫功能的基因Rag1，第三個是調節(jié)干細胞和性別決定的基因。研究人員們在180多個單細胞期猴胚胎中同時靶向編輯了這3個基因。在對15個胚胎的基因組DNA進行測序后，他們發(fā)現(xiàn)其中有8個胚胎顯示出兩個靶基因同時突變的跡象。隨后將遺傳修飾過的胚胎轉移到代孕母猴體內，其中一個生出了一對孿生猴。檢測這對孿生猴的基因組DNA，證實的確存在兩個靶基因突變。

不過，嬰兒猴目前仍太年輕，尚不能斷定基因編輯是否會產生生理和行為學影響。3年后猴子成年時，還需觀察這些基因編輯對后代是否有影響。研究人員介紹，Ppar-γ和Rag1組合突變并不代表任何一種特定的疾病綜合征，盡管每個基因都與人類疾病相關。還必須開展進一步測試，評估突變是否存在于這些動物的所有細胞之中。要想構建出與多種突變相關的其他人類疾病模型，還有很多工作要做。（科技日報 張曄）

來源：[細胞]