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基因療法治療遺傳性眼疾再現成效

時間:2014-4-3閱讀:125
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這項研究由牛津大學、倫敦大學帝國理工學院等機構研究人員合作完成,研究針對的是一種叫作“無脈絡膜癥”的眼部疾病,這種疾病通常為雙眼進行性發病,位于眼球后部的脈絡膜會不斷萎縮,直至*消失引發失明。遺傳因素導致的特定基因缺失被認為是致病主因。

研究人員將攜帶這種特定基因的一種無害病毒注入視網膜感光細胞中,整個過程與白內障手術類似。研究人員希望通過病毒感染的形式讓這種基因發揮作用,使眼部能正常產生感光細胞所需蛋白質以阻止其死亡,進而使病情發生逆轉。

此次公布的是6名兩年前接受治療的患者情況。為對照治療效果,這些患者均只有一只眼睛接受了治療。手術6個月后,這些患者的病情均出現好轉。

65歲的患者喬納森·懷亞特說,兩年前他的視力已經非常差,左眼看東西尤其模糊。在接受治療后,他看球賽主要靠這只眼,“感覺球場的綠色更亮了,球衣上的號碼也看得更清楚”。

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