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閱讀:132發布時間:2016-5-3
神經科學家們將一種遺傳開關插入到了神經細胞中,使得患者可以通過服用不影響任何其他細胞的設計藥物來改變它們的活性。正在研究的細胞是可以生成神經遞質多巴胺的神經元,其發生缺陷是廣泛運動障礙帕金森病的罪魁禍首。
多巴胺是對協調運動至關重要的一種大腦化學物質。帕金森病標準療法:多巴胺替代治療往往會隨著時間的推移喪失效應,隨著干細胞技術的出現,一些生物醫學研究人員已在探索在實驗室中生成可用于移植的多巴胺生成細胞這一想法。盡管一些醫生已對多巴胺細胞移植進行了測試,由于移植細胞生成多巴胺時不是過多就是太少這種療法經常失敗。
一項研究中,研究人員構建出了兩種相關的細胞類型。當他們檢測設計藥物時,一種類型的細胞提高了多巴胺生成;另一種則終止了多巴胺生成。
用人類胚胎干細胞培育出了這些特化神經細胞。目的在于顯示小鼠帕金森癥狀何時減輕的行為測試,證實了“上調”和“下調”開關如預期那樣起作用。這些結果表明,有一天或許有可能重新采用多巴胺神經元來幫助帕金森病患者。
移植細胞響應調控藥物的能力可能具有更廣泛的應用。“小鼠帕金森病模型已很好地建立起來——你可以測量它們的行為結果。如果小鼠得到恢復,一定是由于移植細胞分泌多巴胺所致。
細胞往往發揮非常特異的作用,能夠用一些良性藥物來控制它們可以找到其他的用途。例如,在糖尿病中,或許可以移植分泌胰島素的β細胞,采用一種設計藥物患者可以控制胰島素分泌。
當前的進展是采用一種新型的、高度的“基因編輯”技術 CRISPR建立起來的。這一技術替代了用像文字處理程序中“查找與替換”命令相似的東西移除基因的這種漫無目標的方法,CRISPR只在期望的位置完成插入。
細胞療法是胚胎干細胞和成體組織衍生干細胞zui被吹捧的潛在利益之一,然而隨著這一技術不斷地完善及更加安全化卻少有應用進入臨床。對照是問題的一部分,如果我們打算使用細胞療法,我們必須知道移植細胞將會做什么。如果它的活性不正常,我們或許會想激活它,或者我們有可能會需要減緩或終止它。
這一小鼠研究顯示出兩種能力,他預計這些細胞還將會被改造為包含一些在兩個方向起作用的開關。
在開始*臨床試驗之前還要完成一些重要的步驟。它們包括:證實遺傳工程干細胞,以及用于實現控制目的的藥物的安全性。
選擇具有zui大潛力自然地神經控制多巴胺分泌的移植物。
確保神經元到達需要多巴胺來控制運動的大腦位點。
通過非人類靈長類動物研究,我們需要證實這不僅是一種小鼠現象。它真的能夠發揮作用來緩解帕金森病癥狀。
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