創(chuàng)新藥物一期臨床試驗(yàn)創(chuàng)新藥先從實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)新的分子或化合物開始，經(jīng)過動物實(shí)驗(yàn)了解其安全性以及毒性反應(yīng)，了解在動物體內(nèi)的代謝過程，作用部位，和作用效果，再經(jīng)過人體試驗(yàn)，經(jīng)歷I期，II期，III期臨床試驗(yàn)，證實(shí)安全有效及質(zhì)量可控制之后，才可以獲得藥物監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。
新藥研發(fā)過程主要包括苗頭分子的發(fā)現(xiàn)、細(xì)胞活性評價(jià)、非臨床藥理毒理研究、臨床試驗(yàn)和上市后的安全性監(jiān)督。I期臨床試驗(yàn)是在動物藥理毒理試驗(yàn)基本成功的基礎(chǔ)上之后應(yīng)用在人體上，用來初步評價(jià)新藥的人體耐受性和藥代動力學(xué)試驗(yàn)。
創(chuàng)新藥物一期臨床試驗(yàn)I期臨床試驗(yàn)主要目的是觀察隨人體給藥劑量增加而出現(xiàn)副作用的情況，新藥在人體藥代動力學(xué)性質(zhì)以及收集有效性的早期證據(jù)。通過I期臨床試驗(yàn)，觀察人體對新藥的耐受程度、藥代動力學(xué)和藥效動力學(xué)，探索藥物耐受劑量、劑量限制性毒性，為制定接下來II、III期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和給藥方案提供依據(jù)。
I期臨床主要回答以下兩個(gè)問題：①藥物的不良反應(yīng)是什么；③藥物是如何被吸收代謝的。
試驗(yàn)順序：通常依次進(jìn)行耐受性單劑量試驗(yàn)、藥動學(xué)單劑量試驗(yàn)、多劑量耐受性和藥動學(xué)試驗(yàn)。對于采用患者進(jìn)行的I期臨床試驗(yàn)，人體耐受性試驗(yàn)和藥動學(xué)試驗(yàn)可同步進(jìn)行。
設(shè)計(jì)原理：I期臨床試驗(yàn)常采用開放、自身對照試驗(yàn)。但當(dāng)主要不良反應(yīng)缺乏客觀指標(biāo)或不宜判定不良反應(yīng)與藥物關(guān)系時(shí)，常采用隨機(jī)盲法、安慰劑對照試驗(yàn)。
